Onderzoek naar zeldzame kankers is lastig door kleine aantallen patiënten op nationaal niveau. Het Europese netwerk EURACAN startte daarom een registratie om Europa-breed data te verzamelen over zeldzame solide kankers bij volwassenen. Het BlueBerry-project heeft als doel de registratie verder op te zetten en uit te breiden. Onder andere door het opzetten van een data-infrastructuur die snel maar duurzaam inzetbaar is en snel op te schalen.
Het doel van de EURACAN-registratie
De EURACAN-registratie moet de kennis rondom zeldzame kankers vergroten door het bevorderen van klinisch onderzoek op het gebied van:
- het beloop van de ziekte voor de verschillende zeldzame kankers
- de effectiviteit van gegeven behandelingen voor iedere zeldzame kanker
- de verschillende factoren die een rol spelen bij de prognose
- de kwaliteit van zorg rondom zeldzame kankers
Doel BlueBerry
Het beoogde resultaat van BlueBerry is een blauwdruk voor een kankerregistratie voor alle zeldzame solide tumoren zoals gedefinieerd door EURACAN, met een gefedereerde data-infrastructuur als een van de belangrijkste componenten. Het projectteam gaat de data-infrastructuur ontwikkelen in een pilot voor een gefedereerd sarcomenregister. Deze registratie wordt uiteindelijk ook daadwerkelijk in gebruik genomen binnen de Europese registratie.
Opzet BlueBerry
Een Europese registratie moet op organisatorisch niveau goed gestructureerd zijn. Daarom gaat het BlueBerry-team in co-creatie een voorstel schrijven voor een organisatiestructuur, waarin ze financiën en resources meenemen, zodat de registratie goed te onderhouden en uit te breiden is. Het blijkt tot nu toe lastig, langzaam en kostbaar te zijn om expertisecentra aan te laten haken bij een gefedereerd datanetwerk. Dit komt onder andere vanwege verschillen in technologie en datastandaarden en -opslag in de centra en verschillen in juridische frameworks en beleid omtrent data(gebruik) tussen EU-landen. Daarom komt er een voorstel voor een juridisch framework (WP1) en een voorstel met vereisten voor het technisch uitvoeren van de registratie (WP2) evenals een plan zodat het financieel duurzaam en interessant is voor centra om zich aan te sluiten bij de registratie (WP3) en een plan om de blauwdruk te testen in de praktijk met behulp van use cases (WP4).
WP1 Governance en wettelijk kader
Het doel van WP1 is om een effectieve governance en wettelijk kader in te richten om het gebruik, hergebruik en delen van gegevens tussen verschillende instellingen en landen binnen Europa te vereenvoudigen. Doel van BlueBerry is om een registratie op te leveren volgens het principe van federated learning, waarbij de gegevens bij de bron blijven. Maar om een dergelijke registratie goed te ontwerpen, moet rekening worden gehouden met de Europese wetgeving (zoals de GDPR) en aanvullende nationale wetgevingen. Om een goed advies hierover te kunnen geven, is er input nodig over verschillende aspecten rond anonieme en persoonlijke gegevens van de deelnemende medische centra.
WP2: Data technologie en data-inclusie
De vier uitdagingen van WP2 zijn:
1. Dataharmonisatie: het gebruik van een datamodel
2. Het succesvol verbinden van individuele registers
3. Transparantie over de beschikbaarheid van gegevens en gebruiksvriendelijke analyses
4. Gegevensbescherming
Biomeris zal met de deelnemende centra samenwerken om de gegevens te harmoniseren volgens het OHDSI OMOP Common Data Model. De geharmoniseerde gegevens zullen de basis vormen van het federated learning register, dat zal worden geïmplementeerd met behulp van de Vantage6 open source technologie. Tegelijkertijd zullen TNO en partners nieuwe ontwikkelingen op het gebied van health data in Europa monitoren. Met de komst van EDHS (European Health Data Space) is het voor EURACAN essentieel om duurzame en schaalbare technologiekeuzes te maken. Inzichten uit WP2 worden verwerkt in de BlueBerry blauwdruk voor het EURACAN-register. De eerste blauwdruk wordt in mei 2023 opgeleverd de tweede in februari 2024.
WP3: Valorisatie en financiële duurzaamheid
In WP3 wordt een transparant business model ontwikkeld voor een duurzame financiering van het bouwen en onderhouden van een toekomstbestendige data-infrastructuur en dataverzameling van zeldzame kankers. Binnen WP3 ligt de focus op het onderzoeken wat de waardepropositie zou kunnen zijn voor betalende entiteiten. De komende tijd worden de business modellen met de meest kansrijke mogelijkheden verder uitgewerkt.
WP4: Use cases sarcomen
Het doel van WP4 is om de blauwdruk in de praktijk te testen met drie sarcomen use cases, waarbij iedere use case van waarde is voor een specifieke doelgroep:
- een eenvoudige use case: het identificeren van het aantal patiënten met een specifiek (ultra) zeldzaam sarcoom in verschillende datasets.
- een klinisch relevante use case: STRASS II is een gerandomiseerde fase III studie van chemotherapie gevolgd door chirurgie versus chirurgie alleen om ziektecontrole en overleving te verbeteren bij patiënten met een hoog-risico retroperitoneaal sarcoom. Kunnen de BlueBerry-gegevens helpen om deze vraag te beantwoorden?
- een duurzame use case: kunnen we waarde toevoegen aan bestaande Sarcomen apps (Sarculator en Persarc).
De blauwdruk is in augustus 2024 opgeleverd. Bekijk deze hier.
Meer informatie
Voor vragen over BlueBerry neem contact op met Eva Polk, project manager
