Real-world data nodig voor realistischere prognoses bij uitgezaaide dikkedarmkanker
Overleving in Nederlandse populatie versus trialpopulatie
Een van de opvallendste bevindingen uit Hamers’ onderzoek is dat de mediane overleving van patiënten met uitgezaaide dikkedarmkanker in Nederland nauwelijks verbeterde tussen 2008 en 2016. Binnen klinische trials daarentegen werd in die periode wel een significante verbetering in overleving gerapporteerd. Hoe kan dat?
Hamers: ‘Daar zijn meerdere redenen voor te bedenken. Klinische trials selecteren over het algemeen patiënten met een betere algemene gezondheid en minder bijkomende aandoeningen dan de gemiddelde patiënt in de gehele Nederlandse populatie. Ook zit er een vertraging tussen het aantonen van effectiviteit van een nieuw middel in een trial, implementatie van de nieuwe behandelmogelijkheid in richtlijnen en vervolgens toepassing in de dagelijkse praktijk. Daardoor kan verschil ontstaan tussen uitkomsten van trials en uitkomsten in een real-world populatie.’
Hamers’ onderzoek laat zien dat prognoses dus niet alleen op trialdata gebaseerd moeten worden, maar ook op RWD die de hele Nederlandse populatie representeert.
Kwaliteit van leven als voorspeller van overleving
Hamers deed ook onderzoek naar de kwaliteit van leven van patiënten met uitgezaaide dikkedarmkanker die behandeld werden met trifluridine/tipiracil (FTD/TPI). Uit die studie bleek ten eerste dat de kwaliteit van leven van deze patiënten stabiel bleef tijdens de behandeling. Ten tweede lieten de resultaten zien dat patiënten die aan het begin van de behandeling een betere kwaliteit van leven rapporteerden, langer overleven. Deze resultaten wijzen op de prognostische waarde en het belang van het systematisch verzamelen van data over kwaliteit van leven.
Relatie bevolkingsonderzoek en prognose
De manier waarop de tumor in de dikkedarm werd ontdekt, blijkt ook van prognostische waarde voor de groep patiënten die na diagnose uitzaaiingen ontwikkelen. Patiënten van wie de primaire dikkedarmtumor via het bevolkingsonderzoek (bvo) werd opgespoord, hadden een significant langere overleving (mediaan 38 versus 19 maanden) na metachrone uitzaaiingen dan patiënten bij wie de tumor op een andere manier werd ontdekt. Hamers: ‘Daarom is het belangrijk dat de manier waarop de primaire tumor ontdekt is (via screening of anderszins) gerapporteerd wordt in onderzoek over de overleving van metachroon gemetastaseerde dikkedarmkanker, aangezien dit een belangrijke prognostische factor is.’
De waarde van voorspelmodellen
Voorspelmodellen kunnen artsen en patiënten helpen bij het inschatten van levensverwachting, maar niet alle voorspelmodellen zijn zonder meer toepasbaar in de praktijk. Dit blijkt uit Hamers’ onderzoek waarin ze twee bestaande voorspelmodellen valideerde met Nederlandse real-world data.
- Het MSKCC-model voor 5-jaarsoverleving bij stadium I-III dikkedarmkanker bleek redelijk nauwkeurig in een Nederlandse populatie en kan in de praktijk gebruikt worden.
- Daarentegen bleek het Colon Life-model voor 12-wekensterfterisico bij uitgezaaide dikkedarmkanker slecht gecalibreerd en niet bruikbaar.
Hamers: ‘Voordat een model in de klinische praktijk wordt gebruikt, moet het adequaat extern gevalideerd zijn. In plaats van steeds nieuwe modellen te ontwikkelen, zou men eerst moeten onderzoeken of bestaande modellen geoptimaliseerd en gevalideerd kunnen worden met real-world data.’
Meer informatie
Patricia Hamers promoveerde 27 maart aan de Universiteit Utrecht. (co)promotoren zijn prof. dr. Miriam Koopman, prof dr. Anne May en dr. Geraldine Vink. Voor meer informatie, zie het item in de agenda van de Universiteit Utrecht.
