Niet-deelnemers aan PRO-studies hebben slechtere overleving dan deelnemers
De kenmerken van niet-deelnemers aan patiëntgerapporteerd onderzoek (PRO) kunnen significant verschillen ten opzichte van overlevenden die wél deelnemen aan dergelijke studies, blijkt uit onderzoek van Belle de Rooij (Tilburg University, IKNL) en collega’s. Daarin is een vergelijking gemaakt tussen sociaal-demografische & klinische kenmerken en overlevingscijfers uit de Nederlandse Kankerregistratie (NKR) met gegevens van deelnemers en niet-deelnemers aan PROFILES-studies. Dit betekent dat zelfs PRO-studies met een relatief hoge participatiegraad mogelijk gezondere patiënten vertegenwoordigen. Daarom zijn extra strategieën nodig om de participatiegraad van niet-deelnemers te verhogen.
PRO-studies
Met het patiëntenvolgsysteem PROFILES ('Patient Reported Outcomes Following Initial treatment and Long-term Evaluation of Survivorship') dat IKNL in samenwerking met Tilburg University heeft ontwikkeld, kunnen door patiënten en overlevenden gerapporteerde resultaten van medische behandelingen en bijwerkingen (PRO's) worden geregistreerd. In deze population-based studie is door middel van een koppeling met de Nederlandse Kankerregistratie (NKR) de generaliseerbaarheid van observationeel PRO-onderzoek geanalyseerd onder overlevenden van kanker, waarbij een vergelijking is gemaakt tussen sociaal-demografische & klinische kenmerken en de overleving van deelnemers en niet-deelnemers aan PROFILES.
Tussen 2008 en 2015 kregen ruim 14.000 overlevenden met uiteenlopende kankerdiagnoses een uitnodiging om deel te nemen aan een vragenlijst via PROFILES, van wie ruim 9.500 genodigden (69%) actief deelnam. Aan de hand van sociaal-demografische en klinische kenmerken en overlevingsgegevens uit de Nederlandse Kankerregistratie werd met behulp van met multivariabele, logistische regressieanalyses en proportionele Cox-regressiemodellen de samenhang berekend tussen sociaal-demografische & klinische kenmerken en deelname aan PROFILES.
Verschillen in overleving
Uit deze analyses blijkt dat personen die deelnamen aan PROFILES-studies gemiddeld een 32% betere algehele overleving hadden vergeleken met niet-deelnemers over een periode van gemiddeld negen jaar. Deelname hing samen met mannelijk geslacht, een leeftijd tussen 60-70 jaar, een hoge sociaaleconomische status, het krijgen van een (elk type) behandeling, ontvangen van radiotherapie, ontbreken van comorbiditeiten en een diagnose van kanker twee tot drie jaar vóórafgaand aan de uitnodiging.
Een sensitiviteitsanalyse met imputatie van data van deelnemers toonde aan dat de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van niet-deelnemers tot wel 1,3 punten lager zou kunnen zijn (op een schaal 0 - 100) in vergelijking met deelnemers aan PROFILES. Niet-deelnemers waren gemiddeld genomen vaker vrouw, jonger dan 60 jaar of ouder dan 70 jaar, hadden een lagere sociaaleconomische status, kregen minder vaak radiotherapie of geen behandeling en hadden ook meer comorbiditeiten.
Conclusies en nabeschouwing
Belle de Rooij en collega’s concluderen dat de sociaal-demografische en klinische kenmerken en de overleving van niet-deelnemers aan patiëntgerapporteerd onderzoek significant verschillen ten opzichte van overlevenden die wél deelnamen aan deze onderzoeken. De scores voor gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van niet-deelnemers kunnen daarom systematisch lager zijn vergeleken met deelnemers. Dit betekent dat zelfs de uitkomsten van PRO-onderzoeken met een relatief hoge participatiegraad mogelijk gezondere patiënten vertegenwoordigen met betere gezondheidsresultaten.
De bevindingen in deze studie zijn belangrijk, aangezien besluitvormingsprocessen binnen de gezondheidszorg steeds vaker gebaseerd zijn op ‘Patient Reported Outcomes’. Volgens het Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI) is betrokkenheid van patiënten noodzakelijk om weloverwogen beslissingen te nemen binnen de gezondheidszorg. Echter, wanneer patiëntgerapporteerde uitkomsten niet of onvoldoende beschikbaar zijn van groepen patiënten met een slechtere prognose, bestaat het risico dat de evaluatie van effecten van de zorg teveel gebaseerd zijn op relatief gezonde subgroepen en dat er interventies worden geïmplementeerd die niet volledig aansluiten op de gehele patiëntenpopulatie.
Nieuwe strategieën
Om te voorkomen dat resultaten van PRO-studies een vertekend beeld geven, zijn er volgens de onderzoekers strategieën nodig om patiënten en overlevenden die minder geneigd zijn om deel te nemen aan studies te stimuleren om toch te laten deelnemen. Ook kunnen imputatietechnieken worden toegepast, wanneer er verschillen zijn tussen deelnemers en niet-deelnemers aan studies. Zo ver bekend zijn er niet eerder studies gepubliceerd, waarin de verschillen in overleving zijn onderzocht tussen deelnemers en niet-deelnemers aan population-based PRO-studies.
- De Rooij BH, Ezendam NPM, Mols F, Vissers PAJ, Thong MSY, Vlooswijk CCP, Oerlemans S, Husson O, Horevoorts NJE, van de Poll-Franse LV. ‘Cancer survivors not participating in observational patient-reported outcome studies have a lower survival compared to participants: the population-based PROFILES registry.’ Qual Life Res. 2018 Aug 30.
- Meer informatie over deze publicatie is verkrijgbaar via bibliotheek@iknl.nl
