Bijnierschorscarcinoom bij kinderen: trials internationale setting nodig
Bijnierschorscarcinoom bij kinderen is een uiterst zeldzame aandoening in de westerse wereld. Uit onderzoek door Thomas Kerkhofs (MMC) en collega's blijkt dat de behandeling van kinderen met bijnierschorscarcinoom in de leeftijd tot 4 jaar betere resultaten oplevert dan bij kinderen van 5 jaar of ouder. Omdat er onvoldoende klinisch bewijs is, worden kinderen nu nog behandeld met een aangepaste behandeling voor volwassenen. De zoektocht naar een betere behandeling kan volgens de onderzoekers alleen slagen als er klinische trials worden opgezet in een internationale setting.
Bijnierschorscarcinoom is een zeldzame ziekte bij zowel volwassenen als kinderen. In de literatuur worden significante verschillen genoemd tussen kinderen en volwassenen in de presentatie, histologische eigenschappen en uitkomst van behandeling van bijnierschorscarcinoom. Het doel van deze eerste, landelijke studie naar bijnierschorscarcinoom bij kinderen was om de incidentie, presentatie, pathologische kenmerken, behandeling en overleving van deze ziekte in Nederland te beschrijven.
Inclusie patiënten
In deze studie werden alle patiënten met bijnierschorscarcinoom opgenomen die bij diagnose jonger dan 20 jaar waren en bij wie de diagnose tussen 1993 en 2010 was gesteld. De data waren afkomstig van de Nederlandse Kankerregistratie. Verder werden klinische gegevens verzameld uit de medische dossiers en informatie over histologische coupes uit het Pathologisch-Anatomisch Landelijk Geautomatiseerd Archief (PALGA). De onderzoekers vergeleken de bevindingen vervolgens met alle studies over bijnierschorscarcinoom bij kinderen die beschikbaar waren op PubMed.
Op basis van de Nederlandse Kankerregistratie (NKR) werden 12 patiënten geïdentificeerd: 8 meisjes en 4 jongens. De mediane leeftijd was 4,1 jaar (range 1,1-18,6). De voor leeftijd gestandaardiseerde incidentie voor patiënten jonger dan 20 jaar was 0,18 per miljoen persoonsjaren. Autonome, hormonale secretie was aanwezig in 10 patiënten. Zeven patiënten waren 4 jaar of jonger ten tijde van de diagnose; van wie 5 met een gelokaliseerde ziekte en 2 met een lokaal gevorderde ziekte. De overige vijf patiënten waren 5 jaar of ouder, van wie 3 metastasen op afstand hadden en 1 patiënt met een lokaal gevorderde ziekte.
Primaire behandelkeuze
Uit het histologisch onderzoek kwam naar voren dat in alle patiënten maligne kenmerken waren gevonden.
Alle patiënten die bij diagnose 4 jaar of jonger waren, overleefden; de mediane follow-up was 97 maanden (57 - 179 maanden). Alle patiënten in de leeftijd van 5 jaar of ouder stierven vanwege hun ziekte; de mediane overleving was 6 maanden (0 - 38 maanden). De primaire behandelkeuze bestond uit volledige, chirurgische resectie.
De onderzoekers constateerden dat bij geen enkele patiënten voorafgaand aan de operatie een diagnostische biopsie is uitgevoerd. Dit is naar verwachting toe te schrijven aan het hoge percentage patiënten met klinische symptomen die een indicatie zijn voor chirurgische resectie. De onderzoekers raden verder aan om terughoudend te zijn met het uitvoeren van een biopsie van een bijniertumor, met name wanneer er tekenen van virilisatie of vroegtijdige puberteit.
Trials in internationale setting
Bijnierschorscarcinoom bij kinderen is uiterst zeldzaam in de westerse wereld. Het klinische resultaat van de behandeling was opvallend beter bij patiënten tot 4 jaar. Dit is overeenkomstig het minder ver gevorderd stadium bij de presentatie van de ziekte, maar contrasteert met de aanwezigheid van ongunstige, histologische kenmerken.
Kinderen met een gevorderd stadium van bijnierschorscarcinoom worden in de praktijk behandeld met een afgeleide behandeling voor volwassenen, omdat er onvoldoende bewijs is voor de behandeling van bijnierschorscarcinoom bij kinderen. Volgens de onderzoekers kunnen klinische trials waarschijnlijk alleen slagen in een internationale setting, vanwege de zeldzaamheid van deze ziekte.
-
T.M.A. Kerkhofs, M.H.T. Ettaieb, R.H.A. Verhoeven, G.J.L. Kaspers, W.J.E. Tissing, J. Loeffen, M.M. Van den Heuvel-Eibrink, R.R. de Krijger en H.R. Haak: ‘Adrenocortical carcinoma in children: First population-based clinicopathological study with long-term follow-up'.
