Externe controlegroepen met real-world data blijken veelbelovend
Deze bevinding komt uit het promotieonderzoek van Sjoerd Hermans, arts-promovendus bij Erasmus MC. Vandaag verdedigt hij zijn proefschrift Introducing Real-World Data and Multi-state Modeling in Clinical Trials in Acute Leukemia - Benefits and Risks. In zijn onderzoek maakte hij gebruik van data van Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (HOVON) en data uit de RONDA-infrastructuur, een samenwerking tussen IKNL, Performation en pioniersziekenhuizen Erasmus MC en Reinier de Graaf Gasthuis.
Onze resultaten laten zien dat real-world controledata een waardevolle aanvulling kunnen zijn op gerandomiseerde studies. Daardoor kunnen we mogelijk ook voor kleinere patiëntgroepen betrouwbare vergelijkingen maken en klinisch onderzoek beter uitvoerbaar houden.
Sjoerd Hermans, arts-promovendus Erasmus MC
Toenemende druk op gerandomiseerde studies
Gerandomiseerde studies (RCT's) vormen de gouden standaard voor het beoordelen van nieuwe behandelingen. Tegelijkertijd worden deze studies steeds moeilijker uitvoerbaar. Nieuwe geneesmiddelen richten zich vaker op kleinere en specifiekere patiëntgroepen, terwijl RCT’s veel patiënten, tijd en middelen vragen. Daardoor groeit de behoefte aan alternatieve onderzoeksopzetten die betrouwbare resultaten opleveren.
Een van die mogelijkheden is het gebruik van externe controledata, bijvoorbeeld real-world data: gegevens uit de dagelijkse zorgpraktijk van patiënten die niet deelnemen aan een klinische studie. Internationaal groeit de belangstelling voor deze aanpak, maar de vraag blijft hoe betrouwbaar deze data zijn in vergelijking met patiënten die deelnemen aan de controlearm van een gerandomiseerde studie.
RONDA-data als externe controlegroep
Binnen het onderzoek werd onderzocht of data uit de RONDA-infrastructuur een extern controlecohort kunnen vormen dat vergelijkbaar is met de controlearm van een gerandomiseerde studie bij oudere patiënten met acute myeloïde leukemie. Daarbij werd gekeken naar de HOVON-155-studie, waarin patiënten een niet-intensieve behandeling kregen.
Patiënten werden nauwkeurig gematcht op leeftijd, comorbiditeit en risicoclassificatie. Daarnaast konden ook gegevens over de behandeling en vooraf gedefinieerde bijwerkingen verzameld worden. De resultaten laten zien dat de geselecteerde RONDA-data vergelijkbare uitkomsten en trends opleveren als de controlearm van de onderzochte studie.
Veilige infrastructuur als belangrijke voorwaarde
Een belangrijke randvoorwaarde is de beschikbaarheid van hoogwaardige en veilig gekoppelde patiëntdata. De RONDA-infrastructuur maakt het mogelijk patiëntgegevens gestandaardiseerd te koppelen, zonder dat gegevens herleidbaar zijn tot individuele centra. Hierdoor kunnen onderzoekers betrouwbare vergelijkingen uitvoeren en tegelijkertijd de privacy van patiënten waarborgen.
Relevant voor de toekomst van klinisch onderzoek
De resultaten suggereren dat real-world data in de toekomst kunnen worden ingezet als aanvulling op gerandomiseerde studies, mits kritisch beoordeeld op vergelijkbaarheid en voldaan aan voorwaarden, zoals ook gesteld wordt in het proefschrift van Sjoerd Hermans. Hiermee ontstaan nieuwe mogelijkheden voor onderzoek naar innovatieve behandelingen voor kleine of moeilijk te includeren patiëntgroepen.
Meer weten?
Sjoerd Hermans promoveert op 2 september 2026 aan het Erasmus MC op het proefschrift Introducing Real-World Data and Multi-state Modeling in Clinical Trials in Acute Leukemia – Benefits and Risks.
Lees meer over het onderzoek:
• Proefschrift Introducing Real-World Data and Multi-state Modeling in Clinical Trials in Acute Leukemia – Benefits and Risks
• Externally Controlled Studies using Real-World Data in Patients with Hematological Cancers: A Systematic Review (JAMA Oncology, 2024)
• Real-time data in cancer registries: Validation of an automated data extraction system (iScience, 2025)
Of vraag het onderzoek of de genoemde artikelen in hun volledigheid op via bibliotheek@iknl.nl.
